什么是骨髓纖維化
1、 PMF基本概念
PMF是起源于骨髓造血干細胞的克隆性疾病，體現(xiàn)在骨髓纖維組織的過度增殖。主要特征是貧血、骨髓常干抽，活檢證實骨髓纖維組織增生。外周血可見淚滴樣紅細胞，存在肝脾腫大。
2、 PMF病因和發(fā)病
病因不明。輻射、某些造影劑和工業(yè)溶劑(例如苯，甲苯)可能會增加患病危險。
各年齡段都可以發(fā)病。男略多于女，發(fā)病中位年齡65歲。發(fā)病年齡大于65歲是預(yù)后不良的指標之一。兒童患者通常發(fā)生在3歲以內(nèi)。
中位生存時間是3.5-5.5年。10年生存率不到20。
20患者會在10年內(nèi)轉(zhuǎn)化為急性白血病(AL)。
3、 PMF的癥狀和體征
主要癥狀
25的患者無明顯癥狀，僅體檢發(fā)現(xiàn)脾腫大或血細胞異常
常見癥狀：易疲勞、虛弱、呼吸困難和心悸 (貧血所致);早飽、左上腹不適 (脾腫大所致);體重減輕、盜汗、低熱 (高代謝狀態(tài)所致)
出現(xiàn)體重減輕、盜汗、低熱等全身癥狀是預(yù)后不良的指標之一
脾腫大甚至巨脾是PMF最顯著特征
體檢：
巨脾：質(zhì)地堅硬，平滑，無壓痛
脾梗死：壓痛明顯，有摩擦音
其他體征：
肝腫大：見于60患者
面色蒼白：見于60患者
瘀點瘀斑：見于20患者
淋巴結(jié)腫大：見于20患者
門靜脈高壓癥表現(xiàn)：見于10患者
4、PMF的血常規(guī)和骨髓特點
血常規(guī)和外周血涂片
貧血。血紅蛋白低于10g/dl是預(yù)后不良的指標之一
血涂片可見淚滴樣紅細胞，是本病特有的，具有輔助診斷價值
早期白細胞增多，晚期白細胞減少。白細胞計數(shù)高于25 x10/L是預(yù)后不良的指標之一。其中白細胞增多(30x10/L)具有高危向急性白血病轉(zhuǎn)化的風(fēng)險。
可見中幼及晚幼粒細胞，甚至出現(xiàn)少數(shù)原粒及早幼粒細胞。外周血原始細胞≥1是預(yù)后不良的指標之一。
早期血小板增多，晚期血小板減少。
骨髓常規(guī)和骨髓活檢
骨髓常規(guī)穿刺往往干抽，為本病特點
確診必須進行骨髓活檢。活檢標本顯示骨髓增生活躍，巨核細胞增多，網(wǎng)狀纖維增多，網(wǎng)硬蛋白分布不均。
50-60的患者可以出現(xiàn)染色體異常。染色體核型異常提示預(yù)后不良。
5、PMF診斷及危險度評分
疑診PMF須作哪些檢查
(1) 詳細的病史詢問和體格檢查
(2) 血常規(guī)和外周血涂片
(3) 骨髓常規(guī)和骨髓活檢、骨髓染色體檢查
(4) 骨髓基因檢測
BCR/ ABL基因檢測：用于除外CML。
JAK2V617F突變檢測：大約50C60的患者陽性,用于輔 助診斷
(5) 排除繼發(fā)性MF尤為重要
其他腫瘤包括骨髓瘤、淋巴瘤、CML等由于腫瘤本身原因 可以同時伴有骨髓纖維化。在這些情況下，基礎(chǔ)疾病治療 后骨髓纖維化可以逆轉(zhuǎn)。同樣，骨髓肉芽腫性疾病，如組 織胞漿菌病和肺結(jié)核也可能導(dǎo)致骨髓纖維化。
6、PMF治療
PMF治療目前缺乏特效的措施。
治療目的主要為改善骨髓造血功能，糾正貧血，出血，緩解脾大所致的壓迫癥狀。
目前主要治療方法包括：JAK2抑制劑、干擾素、激素類、免疫調(diào)節(jié)劑、干細胞移植、化療治療。MPN診斷后，應(yīng)與您的主治醫(yī)師進行細致而深入交流，了解您的疾病狀態(tài)，基礎(chǔ)疾病，經(jīng)濟情況選擇適合您的治療方案。
(1) JAK2抑制劑
是最新一代的治療PMF的口服藥物。這類 INCB018424(Ruxolitinib)、CEP- 701、XL019、TG101348和ITF2357。其 中，INCB018424(Ruxolitinib)已于2011年11月被美國FDA批準用于中高危PMF患者的治療。目前國內(nèi)已有幾十例患者參加臨床試驗正免 費試用該藥。預(yù)計明年在國內(nèi)上市。國際臨床試驗結(jié)果顯示Ruxolitinib在服用24周時可以使41患者脾臟縮小35以上，進一步結(jié)果顯示該藥可以使PMF患者的總體生存時間提高。該藥最常見的不良反應(yīng)為血小板減少、貧血、腹瀉和水腫。
(2) 干擾素
干擾素α(IFN-α)可抑制巨核細胞系增殖，抑制巨核細胞/血小板衍生的纖維形成生長因子如PDGF和TGF-β的產(chǎn)生和釋放，提示IFN-α可用于PMF的治療。最近，IFN-α對早期高增殖階段是一個有效的降細胞藥物，但對有嚴重貧血或全血細胞減少的嚴重骨髓纖維化患者療效極其有限。常用劑量為3.5×106單位/次，每周三次，療程至少為12個月。
(3) 激素類
雄激素可使1/3~1/2患者的貧血得到改善，糖皮質(zhì)激素可使1/3嚴重貧血或血小板減少的患者得到改善，因此，伴貧血和/或血小板減少的患者初治時可聯(lián)合雄激素(司坦唑醇，6mg/d或達那唑，200mg，口服，q6h或q8h)和糖皮質(zhì)激素(潑尼松，40mg/d)，至少3個月。
(4) 免疫調(diào)節(jié)劑
沙利度胺(thalidomide)具有抗血管新生、免疫調(diào)節(jié)和下調(diào)TNF-α水平的作用，能改善PMF患者的貧血、血小板減少和脾大。單獨用量為100 mg ~400mg/d, 總有效率約為60。主要不良反應(yīng)有嗜睡、乏力、便秘、頭暈、抑郁和震顫。與潑尼松聯(lián)合效果更佳
來那度胺是沙利度胺的類似物，作為第二代免疫調(diào)節(jié)藥物(IMiD),來利度胺的化學(xué)性質(zhì)比沙利度胺更穩(wěn)定,抗腫瘤、免疫調(diào)節(jié)等作用更強,同時克服了沙利度胺常見的不良反應(yīng)。來那度胺可單藥或聯(lián)合潑尼松使用。
(5) 造血干細胞移植
異基因造血干細胞移植(Allo-HSCT)是迄今唯一可望治愈PMF的方法。影響移植療效的主要因素是移植前Hb100g/L、骨髓硬化和移植后出現(xiàn)嚴重的急慢性GVHD。移植前切脾可減少延時植活，因此脾臟顯著增大的病人建議在移植前先進行脾切除。預(yù)后較差的年輕患者若有合適的相關(guān)供體可選擇Allo-HSCT治療。對于年齡45歲且常規(guī)治療無效的患者,自體造血干細胞移植(Auto-HSCT)是另一種可選擇的治療方法。
(6) 化學(xué)治療
口服化療藥：馬利蘭及其它烷化劑、6-TG、羥基脲使部分患者的脾和肝腫大縮小，盜汗、體重減輕等癥狀得到改善，可使血紅蛋白增高，血小板計數(shù)、骨髓纖維含量減低，有效率40。
靜脈化療藥：克拉曲濱(Cladribine)、地西他濱(Decitidine，DAC)、阿雜胞苷(azacytidine，5AC)、法尼基抑制劑(Tipifarnib)均可試用，有效率20。
(7) 脾切除
手術(shù)指征:疼痛性脾腫大;
要大量輸血或合并難治性溶血性貧 血;
嚴重的血小板減少;
門脈高壓。
手術(shù)禁忌證:
活動性肝炎;
嚴重肺及心血管病;
血小板計數(shù)較高者。
(8) 脾放射治療
臨床應(yīng)用指征有：
①嚴重的脾區(qū)疼痛(脾梗塞);
②顯著的脾腫大而有切脾禁忌證;
③由腹膜髓樣化生所致的腹水;
④局部嚴重骨骼疼痛;
⑤髓外纖維造血性腫瘤。
局限性：維持時間短
7、PMF療效評估
骨髓纖維化伴有髓樣化生治療反應(yīng)的國際工作組(IWG)共識標準
1、完全緩解(CR)
(1)疾病相關(guān)的癥狀和體征，包括可觸及的肝脾腫大完全消失。
(2)外周血細胞計數(shù)緩解的定義為Hb≥110g/L，PLT≥100×109/L，ANC≥1×109/。而且，所有3系細胞計數(shù)不應(yīng)高于正常上限。
(3)在未做脾切除術(shù)的情況下，外周血涂片白細胞分類計數(shù)正常，包括無有核紅細胞、原始細胞和幼稚粒細胞a。
(4)骨髓組織學(xué)緩解的定義是符合年齡校準的有核細胞數(shù)量等級，原始粒細胞5，骨髓纖維化分級≤1級b。
2、部分緩解(PR) 符合CR中除骨髓組織學(xué)緩解外的全部標準。評定PR時需復(fù)查一次骨髓活檢，以查出可能有或沒有雖然不能達到CR標準但卻是利好的改變。
3、臨床改善(CI)既不符合CR/PR，又不符合PD標準(見下),能滿足以下條件之一，并持續(xù)≥8周。
(1)Hb水平增高至少20g/L或脫離輸血(只適用于Hb基礎(chǔ)水平100g/L的患者)c。
(2)基礎(chǔ)值為至少10cm的可觸及脾腫大至少回縮50或基礎(chǔ)值5cm的可觸及脾腫大變得不能觸及d。
(3)PLT計數(shù)至少升高100且絕對值計數(shù)≥50×109/L(僅適用于血小板計數(shù)基礎(chǔ)值50×109/L的患者)。
(4)ANC至少增加100且 ANC≥0.5×109/(僅適用于ANC基礎(chǔ)值1×109/L的患者)。
4、疾病進展(PD)需符合以下條件之一e：
(1)進行性脾腫大：其定義為此前無脾腫大者出現(xiàn)左肋緣下5cm的可觸及脾腫大或脾腫大基礎(chǔ)值為5-10cm者至少增大100或脾腫大基礎(chǔ)值10cm者至少增大50。
(2)骨髓原始細胞≥20時確定為白血病轉(zhuǎn)化。
(3)外周血原始細胞百分比至少增高至20且至少持續(xù)8周。
5、疾病穩(wěn)定(SD)不符合上述任何一項。
6、復(fù)發(fā) 喪失CR、PR或CI。換言之，一名達CR或PR的患者當(dāng)他(她)甚至不再符合CI標準時應(yīng)考慮為復(fù)發(fā)。但是，從CR轉(zhuǎn)為PR或從CR/PR轉(zhuǎn)為CI的改變應(yīng)做正式記錄并予報告。
骨髓纖維化是種什么病?是否屬于血癌類?是否屬于大病類?拜托各位了...
1樓不清楚怎么這么誤導(dǎo)別人，骨髓纖維化是血液科的病，是骨髓造血組織被纖維組織替代，影響造血功能，伴有脾、肝等器官髓外造血的病理狀態(tài)。一般是再生障礙性貧血患者會有的表現(xiàn)。他們通常在做骨穿時會出現(xiàn)“干抽樣”的情況。這類病一般發(fā)病在50－70歲較多，乏力，多汗，消瘦，體重減輕等高代謝表現(xiàn)以及...
骨髓纖維化做什么檢查
如果發(fā)現(xiàn)貧血、脾大癥狀，疑似骨髓纖維化的患者要進行檢查，具體如下：1、外周血檢查：檢測外周血是否有全血細胞減少或白細胞增高的情況；2、骨髓檢查：骨髓檢查主要是檢測有無增生，有無髓外造血以及特殊的淚滴狀紅細胞，還有骨髓活檢，觀察銀染色以后有無網(wǎng)狀纖維增生，如果纖維化是二級以上或廣泛纖維化，...
骨髓纖維化有什么表現(xiàn)?
骨髓纖維化多見于中老年患者。該病起病緩慢，患者常有頭昏、乏力、腹脹、心悸、盜汗、體重減輕等表現(xiàn)，晚期可有骨痛、關(guān)節(jié)痛、發(fā)熱、貧血、出血等癥狀，幾乎所有患者均有脾腫大，亦可有肝腫大及肝硬化。按起病緩急，可分為急性和慢性。以慢性原發(fā)性骨髓纖維化多見，大多在50～70歲之間發(fā)病。
骨髓纖維化后期的癥狀是什么
骨髓纖維化后期主要的表現(xiàn)是造血功能障礙，如果紅細胞減少會造成貧血，貧血以后人的耐力會下降，還會出現(xiàn)心慌、氣短的現(xiàn)象。如果白細胞減少會造成機體抵抗力的低下，容易發(fā)生各種的感染，比如肺感染、發(fā)燒、真菌感染。如果血小板減少會造成機體的出血，比如皮膚的瘀斑、牙齦的出血，有的還會表現(xiàn)為咳血、腦出血...
原發(fā)性骨髓纖維化有什么表現(xiàn)
原發(fā)性骨髓纖維化患者，一般中位發(fā)病年齡為60歲，起病隱匿，偶然發(fā)現(xiàn)脾大而就診。最常見主訴為嚴重乏力，可見于50%-70%患者。貧血和脾臟壓迫可出現(xiàn)各種癥狀，如食欲減退、左上腹疼痛，代謝增高所致低熱、盜汗，體重下降也較常見，部分患者有骨骼疼痛和出血，嚴重貧血和出血為本病的晚期表現(xiàn)，少數(shù)患者可因...
Q&A | 原發(fā)性骨髓纖維化(PMF)的預(yù)后,我們應(yīng)該了解什么呢?
原發(fā)性骨髓纖維化(PMF)是一種骨髓增殖性腫瘤，由異常造血干細胞的克隆性增殖引起，導(dǎo)致進行性骨髓纖維化。其主要臨床表現(xiàn)為血細胞減少、脾腫大、全身癥狀如疲勞、盜汗、發(fā)熱、惡液質(zhì)、骨痛、脾梗塞、瘙癢、血栓形成和出血。PMF患者生活質(zhì)量較差，常死于合并癥，如心血管事件、血細胞減少引起的感染和出血等...
網(wǎng)染局灶MF-1是什么意思
是骨髓活檢判斷骨髓纖維化的一個指標。網(wǎng)狀纖維染色MF1級，是有纖維化的趨勢，但不能診斷骨髓纖維化。骨髓纖維化是指骨髓的造血組織被纖維組織替代產(chǎn)生的病理性狀態(tài)。屬于血液系統(tǒng)疾病。骨髓纖維化大多數(shù)是原發(fā)性慢性疾病，病因尚未闡明；也有部分可能是由化學(xué)、電離輻射、感染、腫瘤、自身免疫、甲狀旁腺...
家人被診斷為骨髓纖維化,醫(yī)院已經(jīng)不讓住院了,說開點藥回去慢慢養(yǎng)著沒...
家人被診斷為骨髓纖維化，這是一個非常沉重的消息。骨髓纖維化可以分為原發(fā)性和繼發(fā)性兩種類型，不論哪種，都會導(dǎo)致骨髓造血功能的嚴重受損。一旦被診斷出，這通常意味著病情已經(jīng)相當(dāng)嚴重，屬于骨髓增生性疾病中最危重的一類。目前醫(yī)學(xué)上對于骨髓纖維化并沒有特別有效的治療方法，治療方案主要集中在緩解癥狀...
骨髓纖維化 得了骨髓纖維化應(yīng)該注意什么
貧血的原因可能包括脾腫大導(dǎo)致脾功能亢進、葉酸缺乏、血漿容量相對增多以及紅細胞生成無效等復(fù)雜因素。紅細胞形態(tài)異常，大小不一，有淚滴狀和多染性紅細胞。網(wǎng)織紅細胞輕度增多，在2%至5%之間。約70%的病例在血涂片中可以看到幼紅細胞和幼粒細胞，這是骨髓纖維化的一個顯著特征。白細胞計數(shù)通常在1萬至2...
骨髓纖維化有什么好中藥
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